Terapia genowa w leczeniu nowotworów

W dzisiejszych czasach leczenie nowotworów jest coraz skuteczniejsze, szybsze i mniej bolesne niż jeszcze kilka lub kilkanaście lat temu. Lekarze mają do dyspozycji coraz to nowsze terapie, a i te już znane są coraz częściej unowocześniane, dzięki czemu są w stanie efektywniej pomagać chorym. Pacjenci mogą korzystać już nie tylko z leczenia chirurgicznego, chemioterapii czy radioterapii, ale także z immunoterapii czy choćby leczenia celowanego molekularnie. Dodatkowo, być może w niedługim czasie do tych znanych już metod dojdzie jeszcze jeden, niezwykle innowacyjny sposób na walkę z najróżniejszymi rodzajami nowotworów.

Terapia genowa, bo to właśnie o niej mowa, może być w przyszłości prawdziwym przełomem w walce z rakiem. Jest to innowacyjne połączenie inżynierii genetycznej, wirusologii oraz immunologii, a jej celem jest wykorzystanie sił organizmu ludzkiego do samoczynnego zwalczenia komórek nowotworowych. W skrócie polega ona na wprowadzeniu wcześniej przygotowanego genu do komórki. Terapia ta może być wykorzystywana na kilka sposobów:

  • poprzez aktywowanie działalności całego układu odpornościowego, dzięki czemu możliwe będzie zniszczenie komórek nowotworowych;
  • przez uniemożliwienie wzrostu i rozprzestrzeniania się po organizmie komórek nowotworowych, które są poza kontrolą organizmu. Miałoby się to stać dzięki przywróceniu organizmowi umiejętności kontroli całego cyklu komórkowego oraz śmierci komórkowej;
  • zatrzymanie rozrostu guza poprzez wprowadzenie do komórek nowotworowych genów hamujących angiogenezę (czyli rozwój naczyń krwionośnych w komórce);
  • rozważa się również wprowadzenie do organizmu ludzkiego genów samobójczych, dzięki którym komórki nowotworowe mogłyby stać się mniej odporne na działanie leków.

Co więcej, określa się kilka mechanizmów, jakie mogą zostać zastosowane w terapii genowej. Naukowcy oraz lekarze rozważają choćby metodę zastąpienia nieprawidłowego genu jego zdrową kopią. Innym sposobem wykorzystania terapii genowej jest również inaktywacja (czyli neutralizacja) genu, który nie działa poprawnie i jest odpowiedzialny za rozwój choroby nowotworowej. Ciekawym pomysłem wydaje się być również wprowadzenie do organizmu danego chorego nowego genu lub też jego zmodyfikowanej wersji, która miałaby za zadanie pomóc mu zwalczyć raka.

Niestety, terapia ta nie jest jeszcze i prawdopodobnie w najbliższym czasie nie będzie powszechnie stosowana. Na tę chwilę pierwszą terapią genową, jaka w ogóle została zarejestrowana do badań jest leczenie typu CAR T-cells. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zarejestrowała ją w sierpniu 2017 roku. Ma mieć ona zastosowanie w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL). Cała terapia polega na pobraniu od chorego milionów limfocytów T, czyli inaczej mówiąc komórek odpowiedzialnych za odporność organizmu. Pobrany materiał wysyłany jest do specjalistycznego laboratorium, w którym to poddawany jest swoistej obróbce. Zostaje w ich strukturę włączony nowy gen, w składzie którego znajduje się konkretne białko, czyli chimerowy receptor antygenowy CARs. Dzięki temu limfocyty T zostają w pewien sposób zaprogramowane do walki z w tym przypadku antygenem CD19.

Opisaną wyżej terapię genową określa się również jako metodę podwójnie celowaną, gdyż wykorzystuje się w niej własne komórki układu odpornościowego pacjenta, które dodatkowo wyposażane są w dodatkową „broń” pozwalającą im skuteczniej namierzyć i pozbyć się komórek nowotworowych. Podkreśla się, że kiedy taki zmodyfikowany genetycznie limfocyt T napotyka komórkę nowotworową, do której zniszczenia został zaprogramowany, od razu się aktywuje i ją unicestwia. Co również niezmiernie ważne, te limfocyty są także w stanie rozmnażać się, dostosowując się do ilości komórek nowotworowych – dzięki czemu są aktywne tak długo, aż cały rak nie zostanie całkowicie usunięty z organizmu ludzkiego.

Niestety, metoda ta, choć w założeniach wydaje się tak bardzo logiczna, ma też swoje wady. Jedną z nich jest cena tej terapii. Na tę chwilę cenę terapii genowej typu CAR T-cells określa się na aż czterysta siedemdziesiąt pięć tysięcy dolarów. Dodatkowo, pacjenci poddawani tego typu leczeniu w części przypadków cierpieli na znaczne efekty uboczne, a jeden z pacjentów niestety zmarł. Dlatego też badania nad tą terapią na tę chwilę zostały zawieszone.

Prowadzi się również badania w zakresie wykorzystania terapii genowej w leczeniu guzów litych, sprawdza się między innymi komórki z antygenem CAR rozpoznające raka płuc oraz raka piersi. Badacze mają nadzieję, że będą mogli pobudzić układ odpornościowy chorego również do walki z tego typu schorzeniami. Co warto zaznaczyć, także polska firma bierze udział w tych badaniach.

Terapia genowa może być w przyszłości przełomem, który pozwoli setkom ludzi chorych na raka wyleczyć się całkowicie lub też w znacznym stopniu przedłużyć swoje życie. Już teraz obecnie dostępne metody w znacznym stopniu pomagają chorym. Nowoczesna medycyna coraz częściej sprawia, że nowotwór złośliwy jest nie tylko wyleczalny, ale w najbardziej zaawansowanych przypadkach stanowi już nie chorobę śmiertelną, ale przewlekłą, z którą można żyć nawet wiele lat. Terapia genowa może być kolejnym etapem w rozwoju innowacyjnych sposobów walki z tą chorobą. Co więcej, terapia genowa być może będzie również wykorzystywana w innych typach schorzeń, choćby neurologicznych, takich jak Parkinson. Dlatego też tak ważne jest, aby naukowcy oraz lekarze ze wszystkich zakątków świata kontynuowali badania nad tą metodą.